患者報告アウトカム
（Patient-Reported Outcome:PRO）
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厚生労働省科学研究班開発
患者報告アウトカム(Patient-Reported Outcome:PRO)
使用についてのガイダンス集

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［ 目次 ］

臨床試験のためのPatient-Reported Outcome（PRO）使用ガイダンス

2.2. 各国規制当局によるPRO、HRQLの定義

1990年代の半ばにかけ、HRQLを加味した臨床試験が実施されるケースが増え、1996年にFDA抗がん薬諮問委員会（Oncologic Drugs Advisory Committee: ODAC）は、HRQLを抗がん薬の承認基準における評価項目の１つに推奨した 1 。一方、EMAの医薬品委員会（Committee for Proprietary Medicinal Products: CHMP）は、がんだけでなく、ヒト免疫不全ウイルス（Human Immunodeficiency Virus: HIV）感染や末梢動脈閉塞性疾患などの治療薬の承認基準においてもHRQLを推奨した 2 。前述（2.1. PROの概念が作られた経緯）のような協議を経てEMA/CHMPからは2005年にHRQLに関するガイダンスが発行され 3 、FDAからは2009年にPROに関するガイダンスの最終版が発出された 4 。続く2012年にEMA/CHMPは抗がん薬評価に関するガイドラインを発出し、2016年にはそのAppendixとしてPRO評価に関するガイダンスを発行している 5 。これらの報告におけるPRO/HRQLの定義は以下のようなものである。

FDAによる定義 4

「PROとは、患者の回答について、臨床家や他の誰の解釈も介さず、患者から直接得られる患者の健康状態に関するすべての報告である。」
参考: 「HRQLは複数の領域から構成される概念であり、生活・生命の身体的・心理的・社会的側面において、疾病や治療の影響に関する患者の一般的な認識を表す。」

EMA/CHMPによる定義 5

「PROは患者自身が直接評価したあらゆるアウトカムを含み、疾患およびその治療についての患者の認識に基づく。PROは包括的な用語であり、症状、HRQL、健康状態、治療遵守、および治療満足度の一次元および多次元の指標を含む。」
参考: 「HRQLはその多次元性により区別される特定の種類／サブセットのPROを表すとみなされる。実際、HRQLは広範な概念であり、日常生活、身体的・心理的・社会的機能、およびウェルビーイングに対する疾患および治療の影響についての患者の主観的認識として定義することができる。」

2021年時点で医薬品規制調和国際会議（International Council for Harmonisation of Technical Requirements for Pharmaceuticals for Human Use: ICH）からは、医薬品開発における患者の課題の明確化、臨床試験におけるアウトカム評価とそれに則したPRO尺度の特定が後述（2.3. 目的に沿った尺度の選択（Fit-for-purpose）の考え方）のように示されており、今後の規制当局の動向が注目される 6。

    参考文献

  1. Beitz J, Gnecco C, Justice R. Quality-of-life end points in cancer clinical trials: the U.S. Food and Drug Administration perspective. J Natl Cancer Inst Monogr. 1996; (20): 7-9.
  2. Szende A, Leidy NK, Revicki D. Health-related quality of life and other patient-reported outcomes in the European centralized drug regulatory process: A review of guidance documents and performed authorizations of medicinal products 1995 to 2003. Value Health. 2005; 8(5): 534-48.
  3. European Medicines Agency. Reflection paper on the regulatory guidance for the use of health-related quality of life (HRQL) measures in the evaluation of medicinal products. London: European Medicines Agency, 2005.
    https://www.ema.europa.eu/en/documents/scientific-guideline/reflection-paper-regulatory-guidance-use-healthrelated-quality-life-hrql-measures-evaluation_en.pdf（アクセス最終日2022年8月21日）
  4. International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research (ISPOR)（国際医薬経済・アウトカム研究学会）日本部会 ワーキンググループ 監訳　2011年 米国連邦保健福祉省 食品医薬品庁. 業界向け指針「患者報告アウトカム（Patient-Reported Outcome: PRO）の測定法：医薬品/医療機器における適応申請のための方法」2009年12月
  5. European Medicines Agency. Appendix 2 to the guideline on the evaluation of anticancer medicinal products in man. The use of patient-reported outcome (PRO) measures in oncology studies. London: European Medicines Agency, 2016.
    http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Other/2016/04/WC500205159.pdf（アクセス最終日2022年8月21日）
  6. ICH Assembly. ICH Reflection paper Proposed ICH Guideline Work to Advance Patient Focused Drug Development. [Available from: https://admin.ich.org/sites/default/files/2021-06/ICH_ReflectionPaper_PFDD_FinalRevisedPostConsultation_2021_0602.pdf] （アクセス最終日2022年8月21日）

（兼安 貴子）

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